【藥品名稱】司替戊醇膠囊
【英文名稱】Stiripentol Capsule
【主要成分】本品的主要成分為司替戊醇，其化學(xué)名稱為4,4-二甲基-1-[（3,4-亞甲二氧基）-苯基]-1-戊烯-3-醇
分子式：C14H18O3
分子量：234.30
CAS號(hào)：49763-96-4
【劑型及規(guī)格】
膠囊劑：250mg；500mg
干混懸劑：250mg；500mg
【注冊(cè)分類】
化藥3.1類
【適應(yīng)癥】
司替戊醇與氯巴占及丙戊酸鹽聯(lián)合應(yīng)用治療嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（severe myoclonic epilepsy in infarlcy，SMEI）。
【用法與用量】
應(yīng)從低劑量開(kāi)始服用，逐步增加劑量至每日50 mg/kg，分2~ 3次服用。
【藥理及作用機(jī)制】
司替戊醇的具體作用機(jī)制尚未闡明?？赡芡ㄟ^(guò)降低其他抗癲癇藥物在肝中的代謝速度來(lái)增強(qiáng)后者的抗癲癇作用，也可能通過(guò)增加腦間隙中神經(jīng)遞質(zhì)γ-氨基丁酸的濃度發(fā)揮作用。
【上市情況】
司替戊醇由法國(guó)Biocodex原研，2007年9月獲得歐盟上市授權(quán)（商品名：Diacomit），并因可用于“嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇”（Dravet 綜合征）而獲“孤兒藥”認(rèn)定，該病在歐洲的發(fā)病率為萬(wàn)分之零點(diǎn)四。
目前本品已在法國(guó)、德國(guó)等數(shù)十個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市，日本處于III期臨床。
【CDE申報(bào)情況】
CDE尚無(wú)任何申報(bào)，本品有望成為獨(dú)家產(chǎn)品。
【立題背景】
嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（SMEI），又稱Dravet綜合征，是一種臨床少見(jiàn)的難治性癲癇綜合征?？傮w發(fā)病率約為1/20000-40000，男：女約為2：l，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以內(nèi)嬰幼兒童癲癇的7%。Dravet綜合征可導(dǎo)致嚴(yán)重的癲癇性腦病。具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復(fù)雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴(yán)重、藥物治療有效率低、預(yù)后差、死亡率高等特點(diǎn)，也是頑固性癲癇的代表。
本病預(yù)后較差，隨年齡增加El間發(fā)作和肌陣攣頻率傾向于減少，高熱、感染的誘發(fā)效應(yīng)持續(xù)存在，在青少年期仍可發(fā)生熱性驚厥持續(xù)狀態(tài)。患兒幾乎100%都有認(rèn)知損傷，50%出現(xiàn)嚴(yán)重智力低下，但一般至4歲后就不再繼續(xù)進(jìn)展。約有14%一20%的患兒死亡，其主要原因?yàn)榘d癇持續(xù)狀態(tài)，因此有效預(yù)防和控制癲癇狀態(tài)是防止患兒死亡的首要工作。而Dravet綜合征對(duì)目前所有抗癲癇藥物均不敏感。單一作用于鈉離子通道藥物如拉莫三嗪、卡馬西平，可使患兒發(fā)作加重，氯硝安定、卡馬西平則幾乎無(wú)效。
司替戊醇2001年因其可用于嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（SMEI）而被歐盟認(rèn)定為“孤兒藥”。研究發(fā)現(xiàn)，司替戊醇可有效減少患兒驚厥發(fā)作的頻率，司替戊醇添加丙戊酸鈉和氯巴占在SMEI患兒中能夠長(zhǎng)期維持療效。
【專利情況】
經(jīng)檢索，目前在我國(guó)開(kāi)發(fā)司替戊醇不存在知識(shí)產(chǎn)權(quán)風(fēng)險(xiǎn)。
